Benvenuti nel portale "Guida all'Atassia di Friedreich"
La seguente stesura è stata dettata dalla mia personale esperienza e vuole essere un contributo a chi, purtroppo, deve affrontare questo nuovo percorso di vita. Cercheremo di capire assieme le sindromi atassiche, approfondiremo l'Atassia di Friedreich e risponderemo alle domande più frequenti.
Oltre ad offrire un valido supporto di carattere informativo sulla patologia e le Associazioni di maggior riferimento, e' mio intento promuovere e favorire contatti e forum di discussione. Non esitate quindi a contattarmi per informazioni, critiche, consigli e, soprattutto, se avete voglia di condividere con noi vostre aspettative, emozioni ed esperienze, sarà aperta una pagina per dare spazio alla vostra voce.
Dobbiamo unire tutte le nostre forze per riuscire a vivere "oggi" una vita il più possibile serena, nella speranza che in un "domani", possibilmente vicino, ci possa giungere la notizia che tutti noi attendiamo...
... la speranza è una cosa buona, forse la migliore delle cose
e come tutte le cose buone, non muoiono mai ...
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Sviluppo degli inibitori delle istone deacetilasi come trattamento dell’atassia di Friedreich |
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Principale ricercatore: Dr Myriam RAI, Laboratoire de Neurologie Expèrimentale, Universitè Libre de Bruxelles (ULB), Brussels
Supervisore : Prof Massimo Pandolfo
Piano di lavoro: L’atassia di Friedreich è causata da livelli molto bassi della proteina essenziale fratassina. La diminuizione della produzione di fratassina, dovuta all’ espansione di una sequenza ripetitiva (GAA) del DNA nel gene della fratassina, causa il silenziamento del gene. Questa repressione è conseguente a specifiche modificazioni delle proteine che legano il DNA (istoni) e può essere annullata usando piccole molecole, denominate Inibitori degli Istoni Deacatilasi ( HDACì), che inibiscono gli enzimi responsabili di queste modificazioni.
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Un composto sperimentale specifico per il trattamento dell'AF |
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Un composto sperimentale per trattare l’atassia di Friedreich, in fase di sviluppo presso la Compagnia biofarmceutica Repligen Corporation, interviene in maniera specifica sulla indesiderata interruzione molecolare che causa nell’ AF la diminuita produzione di una proteina essenziale, denominata fratassina.
Ricercatori dello Scripps in La Jolla, Calif. e la Repligen Corporation in Waltham, Mass. hanno identificato l’esatta interruzione biochimica che limita la produzione della fratassina nell’ AF e determinato che tale interruzione è selettivamente raggiunta dal composto sperimentale della Repligen in fase di sviluppo preclinico per trattare questa patologia. GoFAR sta collaborando con la Repligen e supportando i gruppi di ricerca del team di sviluppo di tale composto.
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